首个RNAi治疗药获FDA批准上市

来源：中美精准医学&生物谷

这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro，该药作用机理通过使致病基因“沉默”，进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。

该药企Alnylam总部位于马萨诸塞州剑桥市，是RNAi疗法开发领域的领军企业，公司将以商品药名Patisiran作为临床用药上市。

patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物，靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。

相对于欧盟监管机构给出的上市条件，FDA的上市条件仅给了Patisiran一个相对精准(狭窄)的临床适应症——治疗罕见神经病变或神经损伤。FDA在宣布批准该药上市的发布会上未提及Onpattro对心脏症状的积极作用。

该公司CEO，John Maraganore先生表示，他们将继续与FDA合作，在临床应用过程中不断扩大该药的临床适应症范围。目前，在美国市场上还没有任何用于治疗该疾病的药物。

业界对patisiran的商业前景也十分看好。今年6月，EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018，Outlook to 2024》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，patisiran以44.73亿美元的净现值（NPV）位列第18位。EvaluatePharma还预测，patisiran在2024年的销售额将达到13.08亿美元。

FDA越来越强调和重视针对致病病因治疗疾病，特别是遗传性疾病，通过阻断或逆转由于基因突变而引起的病症，而不仅仅减缓疾病的进展或治疗临床症状。

根据临床与经济评论研究院的预测，Patisiran药的平均费用可能在45万美元/年，至少在六位数字内(几十万美元标价)。该评估预测还指出如果药价低于30万美元，可能将无法获益(评估最低折扣价约为34.5万美元 ）。

无论怎样，这将又是一例高价且精准的治疗药，是否患者能自费或医保报销，还是一轮新的争议和谈判。

根据先例，Alnylam公司愿意和医保公司探讨建立一种基于有临床疗效付费报销机制(即不见效果不收钱)，如果该药对某患者无临床疗效，则将全部退款。

从目前情形看，Patisiran可能第一例基于RNAi技术上市的基因药，但肯定不是唯一的。已知该公司自己现在就有三种在研发、基于RNAi的候选药。它们是治疗卟啉症的Givosiran；治疗原发性高草酸尿症罕见肾病的lumasiran；以及治疗血友病的Fitusiran。

该药Onpattro获FDA批准上市后，Alnylam将与安捷伦科技公司合作，后者负责该药生产。据悉，该药最早在周日发货到医院或临床治疗机构为患者提供治疗应用。

Onpattro出对hATTR淀粉样变性罕见病的神经系统症状和生活质量有明确改善，包括对心脏功能有积极作用，常见副作用是外周水肿和输液反应。

临床适应症建议：“Onpattro适用于治疗1期或2期多发性神经疾病的成年患者遗传性转甲状腺素导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）”。

建议由具有遗传疾病知识的专科医生开具处方用于临床治疗。

---

相关文章推荐：